Des chercheurs testent in vivo une nouvelle technique d’édition de gènes pour corriger un type d’anémie
Les chercheurs de l’Université de Yale ont mis au point une nouvelle technique in vivo d’édition de gènes, pour corriger les mutations qui causent la bêta thalassémie, un type d’anémie qui réduit la production d’hémoglobine. Auparavant, cette technologie se limitait aux études in vitro sur la culture cellulaire.
Les chercheurs ont publié leur étude dans la revue Nature Communications le 26 octobre dernier. Cette étude est le fruit de la collaboration, débutée en 2009, entre les laboratoires de l’Ecole de médecine de Yale et les professeurs de génie biomédical Peter Glazer et Mark Saltzman.
Raman Bahal, co-auteur de l’étude, explique : « Nous avons conçu une technologie basée à l’interface de la chimie, la biologie et la nanotechnologie pour éditer une mutation génétique chez les souris anémiques, en améliorant le phénotype des souris malades avec des effets minimaux hors cible ».
La technologie développée utilise une protéine injectée dans la moelle osseuse. Selon l’étude, cette protéine, combinée à des molécules synthétiques connues sous le nom de « PNA », se lie à un « gène cible » pour former une triple hélice et ainsi déclencher le processus de réparation de la cellule défectueuse causant la thalassémie.
En éditant avec succès les gènes correcteurs chez la souris atteinte de thalassémie, cette technique pourrait être étudiée pour traiter des êtres humains.
